Epilepsiläkemedlet levetiracetam bromsade tillväxten av en aggressiv hjärntumör i möss i en Stanfordledd studie. Forskarna såg också ett samband mellan läkemedlet och längre överlevnad i patientjournaler. Om behandlingen faktiskt hjälper barn med sjukdomen behöver nu prövas kliniskt.
Resultaten presenteras den 17 september i Nature Medicine. Forskningen gäller diffusa medellinjegliom, en grupp tumörer i hjärnan och ryggmärgen. I djurförsöken användes mänskliga tumörceller som hade transplanterats till möss.
Angrep kontakten mellan nervceller och tumör
Enligt Stanford Medicines redogörelse för studien kan tumörcellerna utnyttja signaler från friska nervceller. Levetiracetam störde signalöverföringen via så kallade GABAerga synapser och bromsade tumörernas tillväxt. Samma effekt sågs inte för den andra undersökta gruppen, höggradiga gliom i hjärnans hemisfärer.
Forskarna analyserade dessutom journaluppgifter från 218 barn med höggradiga gliom. Sambandet med längre överlevnad gällde patienter med diffusa medellinjegliom, inte samtliga tumörtyper. Forskargruppen planerar kliniska prövningar för att undersöka effekten vidare.
Varför tumörtypen spelar roll
Diffusa medellinjegliom uppstår i centrala delar av nervsystemet. Enligt amerikanska National Cancer Institute kan de bland annat finnas i hjärnstammen, talamus och ryggmärgen. Tumörernas läge och sätt att växa gör dem svåra att behandla.
Benämningen hjärntumör omfattar många olika sjukdomar. Att ett läkemedel påverkar en viss tumörmodell innebär därför inte att resultatet gäller andra hjärntumörer. Här är just skillnaden mellan de undersökta tumörgrupperna central för hur fyndet ska tolkas.
Patientjournaler visar samband, inte säkert orsak
Den kliniska delen är en analys i efterhand. Barnen hade inte slumpmässigt tilldelats läkemedlet inom den redovisade journalstudien. Det betyder att grupperna kan skilja sig på andra sätt som påverkar överlevnaden.
Exempelvis behöver forskare vid sådana jämförelser undersöka skillnader i sjukdomsförlopp och övrig behandling. Ett samband kan ge en viktig ledtråd, men det räcker inte för att slå fast att läkemedlet orsakade den längre överlevnaden. Djurförsöken stärker motivet att undersöka frågan vidare, men ersätter inte studier på patienter.
Det är därför nästa steg är så viktigt. Kliniska behandlingsstudier används för att pröva nya behandlingar eller nya användningar av befintliga behandlingar hos människor. Där kan forskarna undersöka vilken nytta patienterna faktiskt får och hur behandlingen fungerar tillsammans med annan vård.
Ett forskningsspår att följa
Den rimliga slutsatsen är att studien ger ett nytt skäl att undersöka levetiracetam vid just diffusa medellinjegliom. Den visar ännu inte att läkemedlet är en etablerad cancerbehandling för barn. Att ett preparat redan används mot en annan sjukdom besvarar inte frågan om dess effekt mot cancer.
För mer om skillnaden mellan experiment, observationsdata och behandlingsstudier, se vår checklista för att tolka en vetenskaplig studie.
Studie: Levetiracetam therapeutically targets GABAergic synapses in diffuse midline glioma, Nature Medicine (2026), DOI: 10.1038/s41591-026-04646-6. Herobilden är en AI-genererad illustration, inte en mikroskopbild.