En forskargrupp vid Medical University of South Carolina (MUSC) har nyligen utvecklat en ny stamcellsterapi med en anmärkningsvärd förmåga att vända nydiagnostiserad typ 1-diabetes (T1D) i en musmodell av sjukdomen. Forskningen har publicerats i tidskriften Molecular Therapy.
Hongjun Wang, Ph.D., biträdande direktör för South Carolina Clinical & Translational Research (SCTR) Institute Pilot Program och medvetenskaplig direktör för Center for Cellular Therapy, ledde teamet. Medförfattarna Hua Wei, Ph.D., Judong Kim, Ph.D., och Wenyu Gou, Ph.D., utförde tillsammans med andra medarbetare det mesta av arbetet för att fastställa dessa resultat.
Denna forskningsstudie markerar ett avgörande steg bort från den nuvarande standarden för att hantera blodsockret genom flera dagliga insulininjektioner och mot ett varaktigt sätt att omprogrammera själva immunsystemet. För de miljontals människor som idag lever med typ 1-diabetes kan detta bli en vändpunkt.
”Insulininjektioner är livräddande, men de kan inte stoppa immunattacker och de förhindrar inte långsiktiga komplikationer”, säger Wang. ”Denna studie föreslår ett nytt sätt att behandla typ 1-diabetes genom att ta itu med den grundläggande orsaken – dysfunktion i immunsystemet – snarare än att bara reglera blodsockret.”
Den experimentella behandlingen använder mesenkymala stam-/stromaceller (MSC) – vuxna stamceller med en naturlig förmåga att läka vävnad och reglera immunsystemet. Tidigare kliniska prövningar har visat att vanliga MSC kan bidra till att bevara den kvarvarande insulinproduktionen hos T1D-patienter. Utan ett sätt att motverka kroppens kraftiga inflammatoriska reaktion kan dock MSC överbelastas innan de hinner vända den etablerade sjukdomen fullständigt.
För att stärka cellerna genmodifierade Wangs team MSC:er så att de producerar alfa-1-antitrypsin (AAT), ett skyddande protein som fungerar som en sköld mot inflammation. Detta skapar en förstärkande effekt: AAT-MSC:erna kan nu skydda de överlevande insulinproducerande cellerna i bukspottkörteln och samtidigt stoppa den överaktiva immunreaktionen. Medförfattaren Charlie Strange, M.D., betonade att denna dubbla verkan gör AAT-MSC-behandlingen mer kraftfull än standardstamcellsterapi.
Omprogrammering av immunsystemet
Wangs team satte sig sedan för att förstå hur terapin fungerade på cellnivå. Genom att analysera tusentals enskilda immunceller upptäckte de att infusionen av AAT-MSC inte bara undertryckte det överaktiva immunsystemet, utan aktivt omprogrammerade det.
Behandlingen fungerar genom att omskola två stridande sidor av immunsystemet: T-regulatoriska fredsbevarande celler, som försöker upprätthålla insulinproduktionen i bukspottkörteln, och CD8+-mördarceller, de angripare som driver immunattacken och förstör de insulinproducerande cellerna. Medan den fredsbevarande styrkan alltid finns i bukspottkörteln, överväldigar den oändliga svärmen av angripande celler vid T1D dess försvarsförmåga, vilket leder till förlust av insulinproduktion.
Efter AAT-MSC-behandlingen observerade dock Wang och hennes team en markant ökning av antalet fredsbevarande celler och en minskning av aktiva angriparceller, som verkade ha drivits till utmattning av terapin.
En aspekt som skiljer denna behandling från andra är hur länge den varar. Även om stamcellerna själva rensades bort från kroppen inom några timmar eller dagar, kvarstod effekten av immunomprogrammeringen.
”För att påverka eller bota typ 1-diabetes behöver inte stamcellerna i sig finnas kvar”, säger Wang. ”Det innebär att när man administrerar cellterapin till patienter kan effekten vara i sex månader till två år, vilket har visats i kliniska prövningar där MSC använts för en rad sjukdomar.” Wang tror att detta beror på att AAT-MSC utsöndrar mikroskopiska faktorer som fortsätter att skydda kroppens organ långt efter att cellerna försvunnit.
En hoppfull framtid
Studien fokuserade specifikt på nydiagnostiserad diabetes, en tidsperiod då patienterna har större sannolikhet att behålla insulinproducerande celler som kan räddas. Wangs team testar för närvarande säkerheten och effekten av MSC hos patienter med nydiagnostiserad typ 1-diabetes i en klinisk prövning.
Forskningen har långtgående konsekvenser, och teamet undersöker redan hur denna strategi för immunomprogrammering kan tillämpas på andra inflammatoriska och autoimmuna tillstånd, såsom lupus eller kronisk pankreatit.
Även om mer forskning behövs innan denna behandling kan gå vidare till kliniska prövningar, ger resultaten en djup känsla av hopp för framtiden inom diabetesvården.
”Om de preliminära studierna är framgångsrika vill vi genomföra en stor multicenterstudie för typ 1-diabetes”, säger Wang. ”Den goda nyheten är att det finns studier som visar att även om man har haft typ 1-diabetes i många år finns det fortfarande kvar fungerande insulinproducerande celler. Så förhoppningsvis kan vi tillämpa detta även på personer med långvarig typ 1-diabetes.”
Publikationsuppgifter
Hua Wei et al, Taming autoimmunity: Alpha-1 antitrypsin overexpressing mesenchymal stromal cells promote regulatory T cell crosstalk to reverse diabetes, Molecular Therapy (2026). DOI: 10.1016/j.ymthe.2026.03.032
